针对遗传性致盲眼病视网膜色素变性（RP），细胞治疗领域再迎关键里程碑。继2024年11月29日，住友制药异体iPSC来源三维视网膜片DSP‑3077获得美国FDA新药临床试验申请许可之后，这款脱胎于日本RIKEN SFEBq技术的创新细胞疗法，在完成动物预临床、日本人体探索研究的积累后，正式迎来美国临床的人体给药节点。美国时间2026年8月12日，住友制药美国公司官宣：RP候选疗法DSP‑3077的I/IIa期临床试验，首例受试者已顺利完成单眼视网膜下植入手术。

一．DSP‑3077是什么

DSP‑3077是异体iPSC衍生的3D视网膜片，并不是单纯的细胞悬液，而是拥有多层视网膜组织结构的组织类器官，富含感光细胞前体细胞。

图注：NOG-rd1-2J小鼠移植前Crx::Venus报告基因标记人胚胎干细胞（hESC）来源视网膜的早期视网膜标志物表达情况。

核心技术：SFEBq自组织分化技术，该技术最早由日本理化学研究所（RIKEN）笹井芳树团队开发，可以让多能干细胞在体外自主组装形成三维神经视网膜组织。住友化学早年和 RIKEN联合攻关，后续住友制药接手研究，搭建了完整的GMP生产工艺，实现临床级视网膜片制备。

重要细节：本次美国临床试验中将使用新鲜、非冷冻的3D视网膜组织。不采用冻存制剂，意味着产品对生产、冷链运输、手术时间窗口要求极高，也是这款产品商业化落地需要攻克的现实挑战。

二．治疗靶点：视网膜色素变性

视网膜色素变性是一组遗传性视网膜退行性眼病。致病基因繁多，个体病情进展差异大，疾病典型病程：

（1）首先负责暗视觉的视杆感光细胞进行性凋亡，患者早期出现夜盲、视野缩窄；

（2）后续负责明视觉、色觉、中心视力的视锥细胞逐步退化；

（3）长期进展最终造成严重视力损伤甚至失明。

在日本，视网膜色素变性是第二大致盲原因，目前缺少可以逆转感光细胞丢失的根治手段。

划重点：和既往iPSC‑RPE（视网膜色素上皮细胞）治疗黄斑变性不一样，DSP‑3077移植的是完整含感光前体的视网膜片，目标直接补充丢失的感光细胞，技术难度远高于单纯RPE 细胞移植。

三．美国I/II期临床试验概况

四．需要重点关注的挑战 & 行业意义

1. 需要重点关注的挑战

异体移植免疫排斥风险：作为异体来源的组织产品，免疫排斥是核心风险，本次临床试验已将免疫反应列为关键次要终点进行持续监测。

新鲜组织供应链压力：DSP‑3077无法冷冻保存，从产品生产、转运配送再到临床手术实施，全流程需要高度紧密的时间衔接，对供应链体系提出严苛要求。

人种差异带来的不确定性：日本2例受试者得到的移植物安全、存活数据，不一定能够直接复刻在美国受试者身上，仍有待美国临床数据验证。

早期临床试验样本量有限：本次I/II期试验仅入组12名受试者，仅能够获取初步的安全性与有效性信号，后续仍需要开展更大规模的临床试验进一步佐证结果。

2. 行业意义

过往 iPSC 眼科细胞治疗研发大多聚焦于RPE视网膜色素上皮细胞，而DSP‑3077代表着可直接替换感光细胞的3D视网膜组织疗法正式走向临床。倘若本次美国临床能够收获积极结果，将为全球众多缺少有效治疗手段的视网膜色素变性患者，带来全新的细胞替代治疗希望。